中新網(wǎng)湖南新聞6月23日電 (劉雙雙 楊湘徽 劉曼)在湖南湘江新區(qū)海憑醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)園里，僑企湖南思為康醫(yī)藥有限公司(以下簡稱“思為康”)沒有任何顯眼的標(biāo)識。曾在美國師從“CAR-T細(xì)胞療法之父”Carl June的胡璧梁博士，在自己的實(shí)驗(yàn)室里醞釀著一場CAR-T技術(shù)的新變革。

　　“目前國內(nèi)上市的CAR-T細(xì)胞藥物均為第二代技術(shù)，我們正在推進(jìn)的為第四代雙靶點(diǎn)CAR-T技術(shù)。從目前的臨床數(shù)據(jù)看，它的安全性大大提高，也可以更好地清除腫瘤細(xì)胞�！弊鳛橐幻�致力于攻克癌癥的科研工作者，思為康總經(jīng)理胡璧梁始終堅(jiān)信，“生物創(chuàng)新藥是解碼人類重大疾病的‘芯片’，對腫瘤、基因遺傳疾病、自身免疫等重大疾病具有不可替代的顯著療效�！�

　　帶著技術(shù)與夢想回家

　　CAR-T全稱嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法。2012年，Carl June團(tuán)隊(duì)用此療法成功治愈急性白血病復(fù)發(fā)的小女孩Emily，無復(fù)發(fā)生存十余年，堪稱醫(yī)學(xué)界奇跡。2013年，該療法被《科學(xué)》雜志評為十大科學(xué)突破之首。

　　這一年，年輕的胡璧梁取得美國南加州大學(xué)生物免疫工程博士學(xué)位，次年便加入Carl June團(tuán)隊(duì)，三年時(shí)間取得重大突破，與導(dǎo)師合作開發(fā)了世界上首個(gè)第四代IL-18分泌型CAR-T技術(shù)。

　　胡璧梁深知這一技術(shù)對于未來醫(yī)學(xué)界的重大意義。2017年，當(dāng)世界上首個(gè)CAR-T新藥Kymriah上市獲批、翻開細(xì)胞免疫治療史上重要一頁時(shí)，身在美國的胡璧梁內(nèi)心波瀾迭起。他既為生物領(lǐng)域的這一成就激動，也為這一新藥不是出現(xiàn)在中國而遺憾。

　　彼時(shí)，國內(nèi)已有同行及June團(tuán)隊(duì)的海歸同事開始跟進(jìn)。掌握著更為先進(jìn)的第四代CAR-T技術(shù)的胡璧梁內(nèi)心的愿景越發(fā)強(qiáng)烈：“如果這項(xiàng)技術(shù)能讓中國患者不出國門就能得到世界最先進(jìn)的抗腫瘤治療，該多好！”

　　同一年，被稱為力度廣度史無前例的“長沙人才政策22條”重磅推出。長沙積極實(shí)施高精尖人才領(lǐng)跑、緊缺急需人才集聚、青年人才筑夢、“長沙工匠”鑄造和國際化人才匯智五大工程，其后迅速配套推出5個(gè)細(xì)則和32個(gè)實(shí)施辦法，建立起“1+5+N”人才體系。

　　長沙的生物醫(yī)藥發(fā)展勢頭也引起胡璧梁的關(guān)注。這里匯聚著圣湘生物、三諾生物、科倫制藥、楚天科技等大批知名企業(yè)，涵蓋創(chuàng)新藥、醫(yī)療器械、基因技術(shù)等領(lǐng)域，不斷成熟和完善的發(fā)展環(huán)境令胡璧梁怦然心動。

　　2018年，在美國已成家立業(yè)的胡璧梁毅然選擇回國。他以“造福更多白血病和惡性腫瘤患者”為使命，在家鄉(xiāng)創(chuàng)辦湖南思為康醫(yī)藥有限公司，致力于為腫瘤患者提供療效更好、安全性更高的CAR-T細(xì)胞免疫治療方案。

　　在各方支持下，公司很快在長沙建起2300平的兩層辦公樓，建起完整的質(zhì)控檢測實(shí)驗(yàn)室、GMP級別的基因載體制備間和15個(gè)獨(dú)立的CAR-T細(xì)胞制備間。

　　三年時(shí)間，胡璧梁潛心研究，完成CD19和BCMA雙靶點(diǎn)的CAR-T四代技術(shù)落地，并結(jié)合基因編輯技術(shù)，開發(fā)出國際領(lǐng)先的SAFET技術(shù)平臺。通過該平臺，可以自動預(yù)防和降低細(xì)胞因子風(fēng)暴，消除神經(jīng)毒性，這一新藥可以治愈已上市CAR-T藥物治療無效或者復(fù)發(fā)的腫瘤病人。

　　“在生物領(lǐng)域，創(chuàng)新藥的研發(fā)是個(gè)漫長而困難的過程�！焙�璧梁深知，一款創(chuàng)新藥的研發(fā)平均需要花費(fèi)10年時(shí)間、10億美元、成功率10%。這意味著，不管自己的抱負(fù)與研發(fā)技術(shù)有多牛，這場創(chuàng)業(yè)都將面臨時(shí)間與資金的考驗(yàn)。

　　全球領(lǐng)先技術(shù)“乘風(fēng)破浪”

　　憑借自身的科研技術(shù)和湖南湘江新區(qū)友好的創(chuàng)業(yè)環(huán)境，胡璧梁在創(chuàng)新推進(jìn)CAR-T細(xì)胞療法本土化落地的同時(shí)，成功獲批兩項(xiàng)國際PCT專利、3項(xiàng)發(fā)明專利、1項(xiàng)軟件著作權(quán)專利。

　　2020年，長沙設(shè)立“優(yōu)才貸”風(fēng)補(bǔ)資金，精準(zhǔn)解決高層次人才及其企業(yè)融資問題。胡璧梁借此獲得150萬元貸款。2021年，他又獲得湖南省留學(xué)人員創(chuàng)業(yè)啟動支持計(jì)劃項(xiàng)目一等獎(jiǎng)；同年海峽兩岸經(jīng)貿(mào)交易會上，思為康成為湖南唯一上榜的中國“2021最具成長潛力的留學(xué)人員創(chuàng)業(yè)企業(yè)”。

　　榮譽(yù)紛至沓來，資本也拋來橄欖枝。很快，思為康便成功獲得A輪融資4000萬元，公司發(fā)展進(jìn)入“快車道”。

　　思為康的“乘風(fēng)破浪”與湖南湘江新區(qū)的同頻支持、產(chǎn)業(yè)規(guī)劃密不可分。湘江新區(qū)將生物醫(yī)藥及大健康產(chǎn)業(yè)列為10條重點(diǎn)產(chǎn)業(yè)鏈之一，將生物醫(yī)藥從小做大，逐漸形成完善的生態(tài)圈。這也促成2022年思為康能與醫(yī)療裝備領(lǐng)軍企業(yè)楚天科技達(dá)成合作，成立楚天思為康基因科技(長沙)有限公司，用以解決CAR-T細(xì)胞商業(yè)化生產(chǎn)等難題。

　　目前，湘江新區(qū)生物醫(yī)藥總產(chǎn)值超900億元，產(chǎn)業(yè)鏈企業(yè)2100余家(含9家上市企業(yè)、109家規(guī)上企業(yè))，正加速向千億級產(chǎn)業(yè)集群邁進(jìn)。作為回國創(chuàng)業(yè)的生物技術(shù)引領(lǐng)者，胡璧梁也在耐心期待屬于自己的收獲時(shí)節(jié)。

　　“將臨床試驗(yàn)的成果轉(zhuǎn)變?yōu)槌墒斓乃幤�，這個(gè)過程還大約需要三年時(shí)間。企業(yè)將全力以赴，爭取湖南首款CAR-T細(xì)胞治療上市產(chǎn)品早日亮相。”展望未來，胡璧梁依然充滿自信。

　　漫長考驗(yàn)背后的不變初心

　　談及最新進(jìn)展，胡璧梁稱，自己對實(shí)體瘤的CAR-T藥物實(shí)驗(yàn)正在研發(fā)階段。與此同時(shí)，公司適用于骨髓瘤的新藥已進(jìn)入臨床I期階段。

　　據(jù)了解，思為康前期臨床研究論文于2021年在Nature子刊《cell discovery》上發(fā)表，證明通過CAR-T細(xì)胞自動分泌細(xì)胞分子風(fēng)暴拮抗劑，加上自研的SAFET技術(shù)平臺可以自動降低CAR-T副作用，可以有效預(yù)防降低細(xì)胞因子風(fēng)暴，已經(jīng)獲得中國和美國的發(fā)明專利授權(quán)。臨床治療效果顯示，其療效及安全性遠(yuǎn)超目前同類新藥，這是一個(gè)振奮人心的開端。

　　“國內(nèi)臨床I期的三位患者接受治療后，骨髓中腫瘤細(xì)胞均完全清除，且都沒出現(xiàn)細(xì)胞因子風(fēng)暴和神經(jīng)毒性反應(yīng)�！碧岬竭@一結(jié)果時(shí)，在臨床期一直保持低調(diào)的胡璧梁掩飾不住內(nèi)心的興奮。

　　胡璧梁同時(shí)坦言，CAR-T作為新型療法，其成本之高遠(yuǎn)超普通病人的想象。為病人采血后，公司便會進(jìn)行單個(gè)核細(xì)胞分離、T細(xì)胞的純化和激活，然后將嵌合抗原受體基因轉(zhuǎn)入患者T細(xì)胞、體外完成CAR-T細(xì)胞擴(kuò)增、質(zhì)控、質(zhì)量放行等流程，最后形成大約50毫升的CAR-T細(xì)胞藥物制劑，重新回輸至病人體內(nèi)。目前推進(jìn)的I期臨床試驗(yàn)，一位病人的成本就高達(dá)100萬元，這些費(fèi)用全由公司自負(fù)。

　　由于資金有限，臨床I期的試驗(yàn)結(jié)果雖然理想，但進(jìn)程較慢，且這種個(gè)體療法決定了要三四個(gè)月才能完成一個(gè)病人的臨床試驗(yàn)及觀察。這些都是巨大的時(shí)間成本和經(jīng)濟(jì)成本。

　　2023年，思為康的“靶向BCMA-CD19的安全型嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液”拿到了國家1類新藥的臨床試驗(yàn)批文。這是湖南省第一個(gè)生物創(chuàng)新藥臨床實(shí)驗(yàn)批文(IND)，2024年初進(jìn)入關(guān)鍵的I期注冊臨床試驗(yàn)，“如果順利的話，三年后，我們的第四代CAR-T新藥便會上市�！焙�璧梁透露。

　　據(jù)介紹，除了癌癥領(lǐng)域，CAR-T療法還有望治療自身免疫、慢性感染、纖維化和衰老，并可能促進(jìn)健康及預(yù)防衰老。這種活細(xì)胞藥物的巨大潛力，才剛剛拉開序幕。

　　“生物醫(yī)藥創(chuàng)新就像是一次長征，始于創(chuàng)新，堅(jiān)持價(jià)值，終成夢想。未來，我們將繼續(xù)在這條長征路上拼搏奮進(jìn)，爭當(dāng)人民健康的守護(hù)者。”胡璧梁說。(完)